Neues aus der Forschung
Hier finden Sie aktuelle Infos aus der NBIA-Forschung und verwandten Forschungsgebieten.
Rücktrittsforderungen zeigen Wirkung – KV-Chef Heckemann wird abgesetzt
In einem offenen Brief hatte unser Dachverband, die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V., die Absetzung von Klaus Heckemann, dem bis dahin Vorstandsvorsitzenden der Kassenärztlichen Vereinigung in Sachsen nach dessen umstrittenen Äußerungen zu einer...
NBIA-Gentherapie Updates
Historische Spende von 1,2 Millionen Dollar gibt Treibstoff für PKAN-Gentherapie Eine beeindruckende Spende in Höhe von 1,2 Millionen Dollar hat es der PKAN-Gentherapie (Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration) ermöglicht, einen großen Schritt nach vorn zu...
Dr. Ivano Di Meo erhält $100.000 Förderung für die INAD-Forschung
Die NBIA Disorders Association freut sich, die Ergebnisse der Ausschreibung für ein Stipendium in Höhe von 100.000 Dollar bekannt zu geben, mit dem die Erforschung der PLA2G6-assoziierten Neurodegeneration (PLAN) gefördert werden soll. Für diese Förderinitiative, die...
Globale Zusammenarbeit führt zu Fortschritten in der MPAN-Forschung
Im November 2022 vergab Hoffnungsbaum e.V. zusammen mit den Schwesterorganisationen NBIA Disorders Association (NBIA DA) in den USA, Associazione Italiana Sindromi Neurodegenerative da Accumulo di Ferro (AISNAF) in Italien und Stichting Ijzersterk in den Niederlanden...
CoA Therapeutics bricht Klinische Studie für PKAN ab
Schweren Herzens teilen wir der Gemeinschaft mit, dass CoA Therapeutics beschlossen hat, die klinische Studie zu BBP-671, dem Wirkstoff, den das Unternehmen als potenzielle Behandlung für Pantothenat-Kinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN) entwickelt hatte,...
Zwei BPAN-Forschungsprojekte durch den MDBR 2023 mit je $60.000 gefördert
Der 10. jährliche Million Dollar Bike Ride (MDBR), der vom Orphan Disease Center der University of Pennsylvania veranstaltet wurde, führte dazu, dass zwei NBIA-Forschende jeweils ein Forschungsstipendium von 60.000 US-Dollar für die Erforschung der...
Vorantreiben der PKAN-Gentherapie: eine gemeinschaftliche Initiative
Die Erforschung einer Gentherapie für Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) schreitet dank des Engagements erfahrener Forscher und neu gegründeter Partnerschaften weiter voran. Im Jahr 2019 wurde ein bedeutender Schritt in der PKAN-Forschung...
NBIAcure bereitet Antrag auf FDA-Zulassung für CoA-Z vor
NBIAcure, ein Forschungsteam unter der Leitung von Dr. Susan Hayflick und Dr. Penny Hogarth, das an der Oregon Health & Science University (OHSU) angesiedelt ist, hat der Gemeinschaft der Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) ein wichtiges...
Update zur klinischen CoA-Z-Studie
In den vergangenen Monaten hat das OHSU CoA-Z-Studienteam die ersten Studienergebnisse mit allen Teilnehmern der CoA-Z-Studie und ihren Familien sowie mit der breiteren NBIA-Gemeinschaft von Familien, Freunden, klinischen Anbietern und Unterstützern geteilt. Es folgt...
Internationale wissenschaftliche NBIA-Konferenz in Polen
Am 19. und 20. Oktober 2023 fand in Warschau, Polen ein BPAN-Workshop, ein NBIA-Alliance-Treffen und eine internationale wissenschaftliche NBIA-Konferenz statt. Dort kamen Forschende, Mediziner und Patientenvertreter aus vielen Ländern zusammen, um sich über...
