Forschungsprojekt TIRCON
TIRCON war ein internationales Forschungsprojekt, bei dem Hoffnungsbaum e.V. als wichtiger Partner aggierte.
Während der vier Jahre wurden wichtige Forschungsprojekte für die Zukunft auf den Weg gebracht:
Deferiprone-Studie
Im Zentrum des TIRCON-Projektes stand eine klinische Therapie-Studie bei PKAN-Patienten mit der Eisen bindenden Substanz Deferiprone. PKAN-Patienten hatten bis März 2015 die Möglichkeit, an der Studie teilzunehmen. Die Studie dauerte 18 Monate und wurde an fünf verschiedenen Kliniken in Europa und Nordamerika durchgeführt.
Die Studie untersuchte, ob Deferiprone die für PKAN typischen Eisenablagerungen im Gehirn durch orale Einnahme (durch den Mund) abbauen kann. Untersucht wurde auch eine eventuelle positive Auswirkung auf den Krankheitsverlauf.
2019 kam es zur Veröffentlichung der Studienergebnisse. Sie deuten darauf hin, dass der Wirkstoff Deferipron insbesondere bei atypischer PKAN den Krankheitsverlauf verzögern kann.
NBIA-Patientenregister und Biobank
Eine weitere Kernaufgabe von TIRCON war der Aufbau eines international zusammengeführten NBIA-Patientenregisters und einer NBIA-Biomaterialbank für NBIA-Patienten. Beides dient dem Sammeln von für die weitere Forschung wichtigen Daten zu Krankheitsverlauf und Auswirkungen der NBIA-Erkrankungen.
Sowohl Patientenregister als auch Biobank werden über das Projektende von TIRCON hinaus weitergeführt. Lesen Sie mehr unter NBIA-Patientenregister und Biobank.
Weitere Ziele von TIRCON
Ziel des Projektes war außerdem die Verbesserung der Behandlung und Versorgung von NBIA-Patienten durch:
- Übertragung der Forschungsergebnisse in die klinische Praxis
- Wissensaustausch über Diagnose und Therapie zwischen Ärzten, Patientenvertretungen und Organisationen des Gesundheitswesens
- Förderung der Medikamentenentwicklung für PKAN/NBIA
- Ausbildung und Förderung von Nachwuchswissenschaftlern und Klinikern im Umgang mit PKAN/NBIA zur Sicherstellung von nachhaltiger und hochrangiger Forschung und Versorgung in der Zukunft
- Verbesserung der Infrastruktur für NBIA-Patienten durch die Vernetzung von klinischen NBIA-Zentren
Die Rolle von Hoffnungsbaum e.V.
Insgesamt waren dreizehn Projektpartner aus acht Ländern beteiligt, darunter Grundlagenforscher, Kliniker, Vertreter von Pharmaunternehmen und die Patientenorganisationen NBIA Disorders Association und Hoffnungsbaum e.V.. Hoffnungsbaum e.V. übernahm Aufgaben im Bereich der Öffentlichkeitsarbeit und Informationsverbreitung:
- Erstellung von Informationsmaterial oder Unterstützung von Publikationen zu NBIA und TIRCON für verschiedene Zielgruppen
- Pflegen der Projektwebsite
- Schnittstelle zu allen Interessenvertretern im Bereich der Gesundheitspolitik für Seltene Erkrankungen
- Unterstützung der Aus- und Fortbildungen für Nachwuchsmediziner und -wissenschaftler
Dabei hatten wir gemeinsam mit der amerikanischen NBIA Disorders Association die Gelegenheit, die Perspektive der Patienten aktiv in den Forschungsverbund einzubringen und ihre Interessen zu vertreten.
