PKAN-Studie mit CoA-Z in den USA abgeschlossen
Die Oregon Health & Science University in Portland (USA) hat von 2019 bis 2022 mit einem neuen Präparat namens „CoA-Z“ zur Behandlung von PKAN eine erste klinische Studie für PKAN-Patienten in den USA durchgeführt.
Dieser erste Studienteil wurde inzwischen abgeschlossen und die Analyse der Daten hat begonnen mit dem Ziel, die Sicherheit und die Verträglichkeit von CoA-Z zu ermitteln und herauszufinden, ob es als Therapie für PKAN geeignet sein könnte. Dafür müssen nun Hunderte Biomarker-Blutproben, die im Laufe von drei Jahren gesammelt und eingefroren aufbewahrt wurden, im Labor analysiert werden.
Die Studiendauer musste am Ende verkürzt werden wegen pandemiebedingter Probleme mit der Lieferkette. Aber diese dezentral angelegte Studie konnte trotz der COVID-19-Pandemie zunächst ohne wesentliche Anpassungen durchgeführt werden, da zentrale Klinikvisiten nicht geplant waren und vom jeweiligen Heimatort der Familien aus alle nötigen Daten und Proben an die OHSU geschickt werden konnten, was den Einschränkungen durch die Pandemie ohnehin entsprach.
Von Dezember 2019 bis September 2021 wurden 77 Kinder und Erwachsene mit PKAN in die Studie aufgenommen. Ein Großteil der Studienteilnehmer nahm bis zum Ende ihrer jeweils zweijährigen Studienzeit bzw. bis zum Ende des aktiven Teils der Studie im Sommer 2022 als Probanden teil.
Nächste Schritte sind die Überprüfung aller Daten und die Analyse der Informationen durch die Statistiker der OHSU, einschließlich der Daten zu Komplikationen, zur Einhaltung der Studienregeln durch die Probanden, sowie der klinischen Informationen aus der PKANready-Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, die parallel zur CoA-Z-Studie stattfand.
Mittlerweile arbeiten niederländische und britische PKAN-Forschungsteams an ähnlichen klinischen Studien. Die Studie in den Niederlanden ist bereits weit fortgeschritten und die Arbeitsgruppe in Großbritannien erwartet den Start ihrer Studie für dieses Jahr. Diese Studien unterscheiden sich voneinander und das Team an der OHSU hofft auf hilfreiche Informationen aus den unterschiedlich durchgeführten Studien, die die Entwicklung von CoA-Z vorantreiben können.
Quelle: Dezember-Newsletter 2022 der NBIA Disorders Association, S. 11:
https://www.nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/62-2022-newsletters/477-2022-december-newsletter/
