Pressemitteilung von CoA Therapeutics zu Phase-1-Studie für PKAN

Wir veröffentlichen hiermit folgende Pressemitteilung von CoA Therapeutics:

„CoA Therapeutics und BridgeBio Pharma präsentieren Daten der Phase-1-Studie bei gesunden Personen zur Unterstützung der Entwicklung von BBP-671 für PKAN und organische Azidämien

Am 26. Mai 2022 haben CoA Therapeutics und die Muttergesellschaft BridgeBio Pharma Zwischenergebnisse einer Phase-1-Studie mit BBP-671 bei 77 gesunden Personen vorgelegt. Bei BBP-671, das weder von der FDA noch von einer anderen Behörde zugelassen ist, handelt es sich um eine orale Therapie mit kleinen Molekülen, die die Pantothenatkinase-Enzyme aktiviert. BBP-671 wird als potenzielle Therapie für Krankheiten entwickelt, die mit einem Mangel an Coenzym-A (CoA) einhergehen, darunter Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN), Propionsäureanämie und Methylmalonsäureanämie.
In Phase-1-Studien testen Forscher eine neue potenzielle Therapie an gesunden Personen, um Informationen darüber zu sammeln, wie ein Medikament mit dem menschlichen Körper interagiert. Diese frühen Informationen fließen in künftige klinische Studien ein. In der Studie wurde BBP-671 von den gesunden Probanden im Allgemeinen gut vertragen. Es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf. Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Verabreichung von BBP-671 waren Kopfschmerzen (3 Personen), Neutropenie (3 Personen), Bauchschmerzen (1 Person) und Übelkeit (1 Person). Bei Personen, bei denen eine Neutropenie, d. h. eine Abnahme der weißen Blutkörperchen, auftrat, kehrten die Werte der weißen Blutkörperchen innerhalb von 3 Tagen auf den Normalwert zurück, wenn die Einnahme von BBP-671 beendet wurde.
BBP-671 wurde im Blut und im Liquor, der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt, nachgewiesen, was darauf hindeutet, dass BBP-671 die Blut-Hirn-Schranke überwinden und das Gehirn erreichen kann.
Bei gesunden Menschen wird CoA im Körper durch Pantothenat-Kinase-Enzyme gebildet, die Pantothenat (Vitamin B5) abbauen, um CoA und Acyl-CoAs, einschließlich Acetyl-CoA, herzustellen. BBP-671 scheint den Acetyl-CoA-Spiegel zu erhöhen und den Pantothenatspiegel im Blut von gesunden Personen, denen BBP-671 verabreicht wurde, zu senken. Diese Veränderungen der Biomarker zeigen zum ersten Mal beim Menschen, dass BBP-671 wie erwartet im Körper wirkt.
Auf der Grundlage dieser Daten planen CoA Therapeutics und die Muttergesellschaft BridgeBio Pharma, in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 mit dem zweiten Teil der klinischen Phase-1-Studie bei Personen mit Propionsäureanämie und Methylmalonsäureanämie fortzufahren und im Jahr 2023 eine klinische Phase-2/3-Studie bei Personen mit PKAN zu beginnen.
Weitere Informationen über die laufende klinische Phase-1-Studie mit BBP-671 (Studiennummer NCT04836494) finden Sie hier auf der Website ClinicalTrials.gov. Das heute vorgestellte wissenschaftliche Poster finden Sie hier.

Über CoA Therapeutics
CoA Therapeutics wurde 2018 mit dem Ziel gegründet, neue Therapien für schwer zu behandelnde und seltene genetische Erkrankungen zu entwickeln, indem Fortschritte im Verständnis des CoA-Stoffwechselweges genutzt werden. Der Ansatz und die führenden Wirkstoffe von CoA Therapeutics basieren auf bahnbrechenden wissenschaftlichen Entwicklungen, die von Suzanne Jackowski, Charles Rock, Richard Lee und Stephen White am St. Jude Children’s Research Hospital in Memphis, Tennessee, geleitet wurden. Unser Ziel ist es, mit Patienten, Patientenvertretern und Ärzten zusammenzuarbeiten, um Patienten so schnell wie möglich wirksame Therapien für PKAN, Propionsäureanämie, Methylmalonsäureanämie und andere Krankheiten zur Verfügung zu stellen. 1800 Owens Street, Suite C-1200 San Francisco, CA 94158

Über BridgeBio Pharma
BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) ist ein im kommerziellen Stadium befindliches biopharmazeutisches Unternehmen, das mit dem Ziel gegründet wurde, bahnbrechende Medikamente zur Behandlung von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten und Krebserkrankungen zu entdecken, zu entwickeln, zu testen und zu liefern. Die Pipeline von BridgeBio reicht von der frühen Forschung bis zu fortgeschrittenen klinischen Studien. BridgeBio wurde 2015 gegründet und sein Team aus erfahrenen Arzneimittelentdeckern, -entwicklern und -innovatoren setzt sich dafür ein, Fortschritte in der genetischen Medizin anzuwenden, um Patienten so schnell wie möglich zu helfen. Für weitere Informationen besuchen Sie bridgebio.com. ( … )“

Übersetzung mit Hilfe von Deepl.com/Translator (kostenlose Version), leicht bearbeitet von AK (Hoffnungsbaum). Für den Inhalt der Pressemitteilung verantwortlich ist CoA Therapeutics.