Erste Ergebnisse aus FORT-Studie für PKAN

Das pharmazeutische Unternehmen Retrophin hatte zur Behandlung von PKAN das Medikament Fosmetpantotenate entwickelt. Dieses wurde im Rahmen einer placebo-kontrollierten und multizentrischen klinischen Doppelblind-Studie (FORT-Studie) auf Sicherheit und Wirksamkeit getestet. Im Juli war diese Studie beendet. Eine Erweiterungsstudie, in der alle Studienteilnehmer das Medikament erhalten, ist derzeit noch nicht abgeschlossen.

Am 22. August hat Retrophin nun erste Ergebnisse aus der FORT-Studie im Rahmen einer Pressemitteilung (in Englisch) veröffentlicht.

Prof. Dr. Thomas Klopstock, ärztlicher Leiter der Studie, hat dazu eine Stellungnahme herausgegeben.

Dass die Studie nicht, wie erhofft, eindeutig positive Resultate erbringen konnte, ist für alle PKAN-Patienten und ihre Familien enttäuschend. Detailanalysen stehen aber noch aus.