Forscherteam aus Rostock erhält Förderstipendium für die FAHN-Forschung
Unsere Schwesterorganisation in den USA, die NBIA Disorders Association, hat ein Förderstipendium zur Erforschung der NBIA-Variante FAHN in Höhe von $ 45.000 an ein Team deutscher Wissenschaftler vergeben, das Stammzellen von Patienten mit FAHN-Erkrankung untersucht.
Projektleiter Professor Dr. Andreas Hermann und sein Team, Dr. Moritz Frech und Jiankai Luo vom Universitätsklinikum Rostock, werden mit Stammzellen im Labor ein Modell der Fettsäure-Hydroxylase-assoziierten Neurodegeneration (FAHN) erstellen, um besser zu verstehen, wie die Krankheit funktioniert. Davon ausgehend können die Forscher dazu übergehen, potenzielle Therapien daraufhin zu testen, ob sie die Auswirkungen von FAHN rückgängig machen können.
Dr. Jiankai Luo, Dr. Moritz Frech und Professor Dr. Andreas Hermann vom Universitätsklinikum Rostock
Das Team plant, einen Vorrat an patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen zu schaffen, die die Fähigkeit haben, jede beliebige Zelle im Körper zu werden. Sie können sich auch selbst erneuern, was bedeutet, dass sie sich teilen und mehr Stammzellen produzieren.
Um diese Stammzellen im Labor zu entwickeln, sollen Zellen aus dem Bindegewebe von FAHN-Patienten entnommen werden. Die Forscher verwenden dann eine Geneditierungstechnologie, CRISPR/Cas9, um den Zellen Kopien bestimmter Gene hinzuzufügen und ihnen so die besonderen Eigenschaften einer Stammzelle zu verleihen. Sie können sich zu Zellen des Zentralnervensystems entwickeln, die von FAHN betroffen sein können.
Die Forscher werden mit Dr. Sunita Venkateswaran, einer Assistenzprofessorin und pädiatrischen Neurologin an der Universität Ottawa, zusammenarbeiten. Sie ist in der NBIA-Szene gut etabliert und wird mit dem Rostocker Team bei der Forschung zusammenarbeiten.
Das Projekt trägt den Titel „In-vitro-Krankheitsmodellierung der Fettsäure-Hydroxylase-assoziierten Neurodegeneration (FAHN): Patientenspezifisch induzierte pluripotente Stammzellen und ihre neuronalen Derivate als humane Modelle der FAHN“. Es wird vom 1. März 2020 bis zum 28. Februar 2021 finanziert.
