INAD Gentherapie rückt einen Schritt näher

Gekürzte Übersetzung eines englischen Artikels von Patricia Wood

Die Arbeit an einer Gentherapie für Infantile Neuroaxonale Dystrophie, genannt INAD, bekam im Oktober einen großen Anschub, als eine Londoner Biotech-Firma ihre Absicht bekundete, dabei zu helfen, die Therapie an den Markt zu bringen.

Das in London ansässige Unternehmen Bloomsbury Genetic Therapies Limited, bekannt als Bloomsbury, will seine Bemühungen mit Hilfe einer Anschubfinanzierung in Höhe von 5 Millionen Pfund vom UCL Technology Fund vorantreiben. Bloomsbury arbeitet an einer Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) namens BGT-INAD zur Behandlung von INAD.

INAD ist eine Form der PLA2G6-assoziierten Neurodegeneration oder PLAN, die in der Regel im Alter zwischen 6 Monaten und 3 Jahren auftritt und rasch fortschreitet. Viele betroffene Kinder überleben ihr erstes Lebensjahrzehnt nicht. (…)

Bloomsbury profitiert von den Fachkenntnissen seiner akademischen Wissenschaftler in den Bereichen Gentherapie und Seltene Erkrankungen, darunter die Professoren Manju Kurian und Ahad Rahim vom University College London. Kurian und Rahim arbeiten seit acht Jahren an einer gentherapeutischen Behandlung für INAD. Die NBIA Disorders Association gewährte den Forschern 2014 einen Zuschuss in Höhe von 150.000 USD, um die Arbeit aufzunehmen. Es folgten 655.000 Pfund vom britischen Medical Research Council.

Bild: Forscher vom University College London beim 8. Internationalen NBIA- Symposium im Oktober 2022, wo sie ihre Arbeit präsentierten.
L-R: Professor Ahad Rahim, Dr. Apostolos Papandreou, Dr. Audrey Soo, Professor Manju Kurian, Dr. Robert Spaull.

Auf dem 8. Internationalen NBIA-Symposium in Lausanne stellte Rahim im Oktober 2022 die vielversprechenden Daten für BGT-INAD vor. Vorläufige Ergebnisse zeigen eine deutliche Verbesserung der Überlebens- und Verhaltensparameter bei mit BGT-INAD behandelten Mäusen.

Dr. Audrey Soo, die zur Forschungsgruppe von Professor Kurian am UCL gehört, gab auf dem Symposium ebenfalls einen aktuellen Überblick über die Vorbereitungen für eine klinische Gentherapie-Studie mit BGT-INAD. Sie sagte, die Arbeit beruhe auf einer umfangreichen retrospektiven Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf mit mehr als 300 INAD-Patienten weltweit. (…)

Die UCL-Forschung hat den Kenntnisstand zu INAD, einschließlich ihrer wichtigsten Merkmale und Symptome, verbessert. Vor allem aber haben die Forscher eine aussagekräftige krankheitsspezifische Bewertungsskala für INAD entwickelt und potenzielle Biomarker für Blut und Liquor entdeckt. Sobald die Biomarker vollständig bestätigt sind, können sie in klinischen Studien als Ergebnismaßstab verwendet werden, wodurch die Entwicklung und Zulassung potenzieller Behandlungen für INAD-Patienten beschleunigt wird. Soo sagte, sie werde die Entwicklung und Validierung von INAD-Biomarkern im Laufe des Jahres 2023 fortsetzen.

Bloomsbury arbeitet mit den Forschern an einem beschleunigten Zeitplan, um seine Gentherapie-Forschungsprogramme so schnell wie möglich in die klinische Erprobung zu bringen. Bloomsbury plant, die umfassende Wirksamkeitsbewertung für BGT-INAD im INAD-Mausmodell im ersten Quartal 2023 abzuschließen. Anschließend wird sich das Unternehmen auf die erforderlichen Sicherheitstests an Tieren konzentrieren. Es hofft, dass das beschleunigte klinische Studiendesign die Zeitspanne bis zur Zulassung durch die Zulassungsbehörden wie die Europäische Arzneimittelagentur oder die US-amerikanische Food and Drug Administration verkürzen wird, so dass es die Therapie zur Behandlung von Patienten kommerziell verfügbar machen kann.
Bloomsbury hält seine Website auf dem neuesten Stand, so dass sich Patienten und Angehörige unter https://bloomsburygtx.com über die neuesten Entwicklungen informieren können. (…)

Vollständige Originalversion des Artikels und Bildquelle in Dezember-Newsletter 2022 der NBIA Disorders Association, S. 6/7):
https://www.nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/62-2022-newsletters/477-2022-december-newsletter
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