Internationales NBIA-Symposium fand im Oktober 2022 in der Schweiz statt

2020 fand das letzte NBIA-Wissenschaftlertreffen pandemiebedingt nur online statt. Im Oktober 2022 trafen sich nun endlich zum ersten Mal seit 2017 zahlreiche Akteure in der NBIA-Forschung wieder persönlich für 3 Tage zum 8. Internationalen NBIA-Symposium in Lausanne.

Gruppenfoto mit Teilnehmern am 8. NBIA-Symposium 2022 in Lausanne

Die Konferenz zog 80 offiziell Teilnehmende aus 14 Ländern an, 28 davon als Vortragende. Inklusive der Gäste, z.B. Patientenvertreter, nahmen 91 Personen teil. Auch wenn das Online-Symposium 2020 mit 160 Teilnehmenden aus 26 Ländern deutlich mehr Teilnehmende hatte, so bietet doch ein persönliches Treffen in vertraulicher Runde erheblich bessere Rahmenbedingungen für einen – auch informellen – Austausch einzelner Wissenschaftler untereinander über ihre NBIA-Projekte und Projektideen. Nicht selten münden solche persönlichen Begegnungen später in wissenschaftliche Kooperationen.

Die NBIA Disorders Association hat acht Reisestipendien im Gesamtwert von 5.000 US-Dollar an Nachwuchswissenschaftler vergeben, die sich eine Teilnahme sonst nicht hätten leisten können. Die jungen Forscher konnten ihre Projektergebnisse oder krankheitsspezifische Informationen in Form von Postern auf dem Symposium zu präsentieren.

Teilnehmerin Patricia Wood, Gründerin und Präsidentin der NBIA Disorders Association, fasst dazu zusammen: „Mehrere Nachwuchswissenschaftler schickten mir anschließend E-Mails, in denen sie mir mitteilten, wie wertvoll diese Erfahrung war und dass sie dadurch motiviert wurden, weiter an NBIA zu arbeiten. Es gab ihnen auch Ideen für die Forschung und half ihnen, Kooperationen mit anderen Teilnehmern zu schließen.“

Wood berichtet von lebhaften Diskussionen mit vielen Fragen und Ideen. Die Vernetzung förderte das Interesse an Kooperationen, um manche Themen in gegenseitigem Austausch weiter zu erforschen. Im Mittelpunkt der Veranstaltung standen die häufigeren NBIA-Erkrankungen wie PKAN/CoPAN, MPAN, BPAN, PLAN/INAD und FAHN.

Diskussionsschwerpunkte waren:
• Krankheitsmechanismen und Therapieansätze bei NBIA-Erkrankungen
• Passgenaue Tier- und Zellmodelle für präklinische Tests
• Spezifische Bewertungsskalen für klinische Studien, ausgehend von den natürlichen Krankheitsverläufen
• Klinische Therapiestudien

Ein Wissenschaftler-Komitee unter der Leitung von Thomas Klopstock von der Ludwig-Maximilians-Universität München hatte das Programm des Symposiums vorbereitet. Neben Susan Hayflick von der Oregon Health & Science University in Portland, Valeria Tiranti vom Neurological Institute C. Besta in Mailand und Agnès Rötig vom Institute Imagine in Paris waren als Patientenvertretungen auch Hoffnungsbaum-Vorsitzender Markus Nielbock und NBIA Disorders Association-Vorsitzende Patricia Wood (USA) Mitglieder dieses Gremiums. Vor Ort in Lausanne hatte unter der Leitung von Fatemeh Mollet die Patientenorganisation NBIA Suisse die zweimal wegen der Pandemie verschobene Veranstaltung organisiert, um einen reibungslosen Ablauf zu gewährleisten.

Bild: NBIA Alliance-Vertreter beim Symposium
L-R: Roberta Scalise, AISNAF, Fatemeh Mollet, NBIA Suisse, Joost Schimmel, Stichting Ijzersterk, Patricia Wood, NBIA Disorders Association.

Am Rande des Symposiums fand auch eine Sitzung der NBIA Alliance statt. Die NBIA-Alliance ist ein Netzwerk internationaler NBIA-Patientenorganisationen, das im Rahmen des EU-Forschungsprojekts TIRCON aufgebaut wurde und inzwischen 10 Mitglieder hat. Die Patientenvertretungen diskutierten mögliche gemeinsame Vorhaben für die Zukunft sowie eine Aktualisierung der NBIA Alliance-Website. Die NBIA Alliance hatte auch ein Gespräch mit Vertretern des US-Pharma-Unternehmens CoA Therapeutics, das derzeit eine klinische Studie für PKAN vorbereitet. Mitglieder von vier Patientenvereinen waren persönlich vor Ort, der Rest nahm über Zoom an beiden Sitzungen teil. Für Hoffnungsbaum e.V. nahm Vorsitzender Markus Nielbock virtuell an den Sitzungen teil.

Neben der NBIA Disorders Association sowie der Swiss Foundation for People with Rare Diseases ermöglichten mit ihrer finanziellen Unterstützung vor allem die drei Biotech-Sponsoren Chiesi, CoA Therapeutics und Travere Therapeutics die Veranstaltung dieses Symposiums. Hoffnungssbaum e.V. hatte als weiterer Förderer auch 5.000 € zur Verfügung gestellt. Da diese Mittel nicht gebraucht wurden, kommen sie dem Forschungsfonds von Hoffnungsbaum e.V. wieder zugute.

Quellen und weiterführende Informationen:
Dezember-Newsletter 2022 der NBIA Disorders Association (auch Bildquelle), S. 2-4:
https://www.nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/62-2022-newsletters/477-2022-december-newsletter
Fatemeh Mollet und Website von NBIA Suisse:
https://nbiasuisse.org/de/8th-international-symposium-on-nbia-2/