NBIAcure bereitet Antrag auf FDA-Zulassung für CoA-Z vor

NBIAcure, ein Forschungsteam unter der Leitung von Dr. Susan Hayflick und Dr. Penny Hogarth, das an der Oregon Health & Science University (OHSU) angesiedelt ist, hat der Gemeinschaft der Pantothenat-Kinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) ein wichtiges Update bezüglich des Status von CoA-Z, einem Vitamin-Zwischenprodukt, gegeben. Im Januar gab das Team seine Entscheidung bekannt, sich auf der Grundlage der gesammelten Daten an die US-Arzneimittelbehörde (FDA) zu wenden, anstatt weitere Studien durchzuführen.

Die FDA wird die Daten der klinischen Studie auswerten, um die Sicherheit und Verträglichkeit von CoA-Z und seine Wirkung auf die Veränderung eines biologischen PKAN-Markers im Blut zu beurteilen. Die Ergebnisse der Studie deuten darauf hin, dass CoA-Z den Biomarker im Blut dosisabhängig verändert, wobei höhere Dosen eine stärkere Reaktion bewirken.

Ein wichtiges Ergebnis der Studie ist der Nachweis der Sicherheit von CoA-Z. Dazu muss festgestellt werden, dass mögliche Nebenwirkungen gleich häufig auftreten, unabhängig davon, ob die Teilnehmer ein Placebo oder eine der drei Dosen erhalten haben.
Die ersten sechs Monate der Studie wurden doppelblind und placebokontrolliert durchgeführt, um den strengsten wissenschaftlichen Anforderungen zu genügen. Dieser Ansatz zeigt der FDA, dass die Forschung mit größtmöglicher Integrität durchgeführt wurde, um mögliche Verzerrungen zu vermeiden. Die Analyse dieser Phase bestätigte die Sicherheit und Verträglichkeit von CoA-Z in allen getesteten Dosierungen.
Das Team stellt den Bericht für diese Phase zusammen mit anderen wichtigen Informationen fertig, darunter der Herstellungsprozess, die Stabilität unter verschiedenen Bedingungen und die Auswirkungen auf Tiermodelle. Ziel ist es, bis Ende März einen Antragsentwurf bei der FDA einzureichen, was auch weiterhin planmäßig verläuft.

Obwohl der genaue Zeitplan für die Prüfung des Entwurfs durch die FDA noch ungewiss ist, hat die Behörde angedeutet, dass die Durchführung einer vorläufigen Bewertung vor der endgültigen Einreichung künftige Verzögerungen minimieren könnte. Das Team wird sich für eine beschleunigte Prüfung einsetzen und gleichzeitig die Zeit und Aufmerksamkeit schätzen, die dem Prüfungsverfahren gewidmet wird. In der Zwischenzeit wird sich der Schwerpunkt auf die Analyse der Daten aus dem offenen Studienteil verlagern, bei dem alle Teilnehmer die gleiche Dosis CoA-Z erhielten, um sie in den endgültigen Antrag aufzunehmen.
Im Februar stellte Dr. Penelope Hogarth, Mitglied des NBIAcure-Teams an der OHSU, die Ergebnisse der klinischen Studie auf dem 8. internationalen Symposium für pädiatrische Bewegungsstörungen in Barcelona, Spanien, vor. Zahlreiche PKAN-Spezialisten nahmen an dem Symposium teil und äußerten sich begeistert über die Ergebnisse.
NBIAcure und die Partner der Spoonbill Foundation sind zuversichtlich, dass die vorgelegten Daten ausreichen werden, um die FDA davon zu überzeugen, dass zusätzliche Studien nicht notwendig sind. Das Team bedankt sich bei der PKAN-Gemeinschaft für ihre Unterstützung und Ermutigung während dieses Prozesses.

Angepasste Übersetzung eines Artikels von Amber Denton aus dem Newsletter der NBIA Disorders Association vom März 2024
https://nbiadisorders.org/news-events/nbia-newsletters/