Neuigkeiten von CoA-Therapeutics: Phase 1-Studie mit neuem Medikament für PKAN ist angelaufen
Es gibt aktuelle Neuigkeiten von CoA Therapeutics, Inc., einer Tochtergesellschaft von BridgeBio Pharma, Inc. Das kalifornische Unternehmen arbeitet an einer neuen möglichen Therapie für PKAN-Patienten. „CoA“ steht für Coenzym A und weist schon im Namen der Firma darauf hin, dass sie sich darauf spezialisiert hat, Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen zu entwickeln, die mit einem Coenzym A-Mangel einhergehen, wie zum Beispiel bei PKAN-Patienten. Jetzt hat CoA Therapeutics uns über den aktuellen Stand ihres PKAN-Forschungsprogramms informiert:
Die notwendigen präklinischen Tierstudien mit dem niedermolekularen Wirkstoffkandidaten BBP-671 sind abgeschlossen und die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den Antrag von CoA Therapeutics auf Verwendung des neuen Prüfpräparates (Investigational New Drug – IND) bei Menschen genehmigt. Im April 2021 startete daher eine Phase-1-Studie, die an gesunden Probanden die Sicherheit von BBP-671 testet, bevor es an PKAN-Patienten untersucht wird. Das Team von CoA Therapeutics plant, Ende 2022 mit klinischen Studien an PKAN-Patienten zu beginnen, sobald feststeht, dass der Wirkstoffkandidat sicher ist und eine für PKAN-Patienten geeignete Dosis ermittelt werden konnte.
Das Unternehmen plant, sein Medikament weltweit an PKAN-Patienten zu untersuchen. In den USA hat BBP-671 bereits den Status eines Medikaments für seltene Erkrankungen und auch für seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan-Drug-Status) bekommen. In der Europäischen Union wurde BBP-671 kürzlich die Kennzeichnung als Arzneimittel für Seltene Erkrankungen (Orphan-Drug Designation) durch die Europäische Arzneimittelagentur EMA ebenfalls gewährt. Das Team von CoA Therapeutics setzt sich dafür ein, diese potenzielle Therapie für PKAN-Patienten so schnell und so sicher wie möglich voranzutreiben. Wer mehr über CoA Therapeutics erfahren möchte, kann sich direkt auf der Firmen-Website informieren: https://coatherapeutics.com/
Hoffnungsbaum e.V. wird PKAN-Familien weiterhin über alle neuen Entwicklungen zu dieser geplanten Studie auf dem Laufenden halten.
